細胞治療是什么？上海為何要為這一細分領域單獨制定行動方案？如何用三年時間實現(xiàn)百億產業(yè)規(guī)模？在今天舉行的《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產業(yè)發(fā)展行動方案（2022-2024年）》相關新聞通氣會上，市科委、市經信委、市衛(wèi)健委等部門邀請相關負責人及業(yè)界專家對《行動方案》進行了解讀。

亮點一：首份聚焦生物醫(yī)藥“新賽道”的《行動方案》

細胞治療是利用、改造人類免疫細胞，將之藥物化的一種治療方法?！缎袆臃桨浮诽岢觯幍?024年，上海細胞治療產業(yè)規(guī)模達到100億元。“這是上海首次為一個生物醫(yī)藥細分‘新賽道’發(fā)布行動方案，制定產業(yè)發(fā)展目標?！眳⑴c《行動方案》調研、起草的上海市科學學研究所副研究員陳紅光說。

市科委生物技術與醫(yī)藥處處長曹宏明表示，細胞治療產業(yè)是生物醫(yī)藥產業(yè)領域的一個細分垂直賽道，也是剛起步的“新賽道”，具有創(chuàng)新鏈和產業(yè)鏈深度融合、技術迭代快、臨床依賴度高、產品個性化定制化等發(fā)展規(guī)律和特征，需要構建與其匹配的科技創(chuàng)新新范式和產業(yè)發(fā)展新模式。

細胞治療為何如此重要？中國工程院院士、免疫學家田志剛曾表示，免疫細胞藥物是繼小分子藥物和大分子蛋白與核酸藥物之后的“生物醫(yī)藥第三紀元”，細胞類藥物史無前例的“活藥物”特性，賦予了其前所未有的發(fā)展前景。

上海在細胞治療產業(yè)發(fā)展勢頭強勁。上海市生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會細胞與基因治療專業(yè)委員會秘書長孫敏敏表示，中美兩國處于細胞治療技術的“第一梯隊”，全國100多家細胞治療企業(yè)，約四成在上海。去年，國家食品藥品監(jiān)督管理局批準上市的兩款CAR-T產品，均出自上海張江。在圍繞細胞治療上下游的高端生物試劑、生物原料、病毒載體、檢測平臺等方面，近年來上海也有一批企業(yè)“冒頭”。

亮點二：緊扣創(chuàng)新鏈產業(yè)鏈深度融合發(fā)展

作為一種新起步的顛覆性技術，細胞治療對臨床研究和轉化水平，以及產業(yè)鏈的協(xié)同發(fā)展提出了極高要求。《行動方案》聚焦創(chuàng)新鏈、產業(yè)鏈“雙鏈融合”，推進技術、人才、資本等要素加速集聚，促進產業(yè)鏈上下游深度協(xié)作，強化產醫(yī)融合，推動研究成果轉化與應用。

對于研發(fā)細胞治療藥物的創(chuàng)新型企業(yè)來說，關鍵裝備和材料的國產化至關重要?！芭e個例子，我們培養(yǎng)細胞的袋子目前仍需進口?！痹瓎⑸锫?lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官何曉文所說的口袋，由一種復雜的薄膜材料制成，必須通過基礎研究的突破國產化瓶頸。

細胞運輸還有“半徑限制”，由于是“活藥物”，用于治療的細胞必須在很短的時間內通過冷鏈送到患者身邊。為此，上海市第十人民醫(yī)院腫瘤細胞治療中心創(chuàng)新探索“前院后工廠”模式——前方接收病人，后方為病人量身訂制細胞，嘗試破解運輸痛點。

上海市生物醫(yī)藥科技發(fā)展中心主任李積宗透露，上海目前已聚焦CAR-T藥物、干細胞治療等技術方向布局構建市級生物醫(yī)藥產業(yè)技術功能型平臺，作為第三方細胞藥質檢平臺，可對標國際標準，為細胞治療相關企業(yè)提供的權威的質量檢測服務，建成后將達到細胞治療產品超1000人份/年的產能，實現(xiàn)研檢產醫(yī)聯(lián)動，進一步賦能細胞治療科技創(chuàng)新和產業(yè)發(fā)展。

亮點三：監(jiān)管和服務“先行一步”走在前頭

細胞治療作為一種因人而異的“活細胞”技術，在檢測、審查、倫理等方面對監(jiān)管提出了新要求。今年7月，市藥品監(jiān)督管理局印發(fā)《上海市自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療藥品監(jiān)督管理暫行規(guī)定》，在市場規(guī)范方面走在了全國前列。

“《行動方案》提出探索推動醫(yī)院間倫理互認，這將為細胞治療領域的新藥研發(fā)提速?！鄙虾Ｒ啄椒迳锟萍加邢薰鞠嚓P負責人表示，細胞治療產品進入臨床都要經過醫(yī)院倫理委員會的審核，時間少則三個月、多則一年，若能推動不同醫(yī)院之間的倫理互認，將極大提升企業(yè)的研發(fā)效率。

《行動方案》還特別強調了加強產品上市審批支持和服務。按照“提前介入、主動服務”原則，推動本市重點細胞治療在研創(chuàng)新產品成為國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查長三角分中心優(yōu)先溝通交流的重點品種，為產品審評審批提供事前事中指導和服務，加快細胞治療產品上市進程。同時推動研發(fā)用物品進口試點工作，建立細胞治療特殊物品進出境聯(lián)合監(jiān)管機制，優(yōu)化高風險治療特殊物品進出境管理程序。

作者：沈湫莎

編輯：沈湫莎