新醫(yī)藥產業(yè)環(huán)境下，通過對生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調研，真實展現(xiàn)中國生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當前中國生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時，解析當前在中國開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新尤其是新藥研發(fā)是一項龐大的系統(tǒng)化工程，高風險、高投入、長周期是醫(yī)藥研發(fā)最基本的特點，也是最令初創(chuàng)企業(yè)頭疼的難點。沒有光環(huán)的初創(chuàng)企業(yè)該如何獲得資本的青睞？政策變革下企業(yè)如何找到自己的定位？初創(chuàng)企業(yè)該如何打造自己的競爭力？當下醫(yī)藥研發(fā)愈發(fā)內卷的情況下，怎樣的理想才更有前景？……

為此，Cytiva和E藥經理人共同推出「Think Big篤行思遠·系列訪談」，通過對生物制藥行業(yè)早期創(chuàng)新企業(yè)的深度訪談與調研，真實展現(xiàn)中國生物制藥早期創(chuàng)新企業(yè)生存現(xiàn)狀，探討當前中國生物制藥創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境對行業(yè)創(chuàng)新可持續(xù)性發(fā)展的影響，同時，解析當前在中國開展原創(chuàng)新藥研發(fā)面臨的問題與挑戰(zhàn)，尋找中國發(fā)展原創(chuàng)新藥待解問題的答案。

Q：E藥經理人

A：致謹生物Founder、注冊/行政副總裁 王東

Q：公司目前主要在哪些方面進行了布局？自去年以來，公司在產品及公司發(fā)展發(fā)面有哪些新的進展？

A：當今免疫腫瘤學研究是繼手術、放療、化療、靶向治療后癌癥治療的一個最令人振奮、最前沿的領域，是通過釋放人體自身免疫系統(tǒng)的強大功能，將“冷”腫瘤變“熱”來攻克腫瘤。

致謹生物董事長賴宏森教授在該領域有數(shù)十年的深入研究，前瞻性地將公司的管線布局在免疫腫瘤領域。管線產品具有全新的MoA，是全球細胞焦亡（Pyroptosis）產品開發(fā)的領導者。其中，IO-4175不僅獲得美國NCI獎項，也受到業(yè)界頂級專家的高度贊譽；IO-5870安全性更優(yōu)，具有免疫腫瘤藥物的諸多優(yōu)勢；已在北美完成臨床一期的IO-2243，其獨特的“軟藥”設計擁有顯著的臨床差異化及市場差異化優(yōu)勢，一期臨床試驗（一期的適應證為糖尿病，新的適應證為免疫腫瘤）證實了其具有優(yōu)秀的安全性。

IO-4175的適應證定為肝細胞肝癌，該適應證研究是由澳大利亞國立大學和墨爾本大學Mark D. Gorrell教授在近期完成的。Gorrell教授入選久負盛譽的2022 Clarivate Highly Cited Researcher Top 1%（全球肝病預防和治療領域），夯實了該適應證的理論及試驗基礎。Gorrell教授也是致謹生物科學委員會主任。我司也聘請行業(yè)資深專家加入創(chuàng)始管理團隊，包括CMC、Preclinical 等；公司還布局了行業(yè)前沿的免疫腫瘤研發(fā)平臺并且具有成功案例的支持。

Q：您認為，在當下的醫(yī)藥行業(yè)中，初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中會遇到哪些方面的挑戰(zhàn)？從您自身公司經營的經驗，遇到最大的阻礙是什么？

A：醫(yī)藥產業(yè)是一個永恒的朝陽產業(yè)，臨床上還有很多未被滿足的臨床需求，我司選擇的腫瘤治療領域便是最具代表性的賽道之一。

在當下的醫(yī)藥行業(yè)中面臨機遇的同時也面臨著諸多的挑戰(zhàn)。在這個知識密集型的行業(yè)中，創(chuàng)業(yè)者不僅要具備多學科的知識和豐富的經驗，還必須具備堅韌的意志和耐心應對各種未知和挑戰(zhàn)；需要協(xié)調不同背景、不同專業(yè)的專家團隊選擇正確的決策、朝向正確的目標。

醫(yī)藥產業(yè)是一個監(jiān)管驅動的產業(yè)，政策環(huán)境的影響也不容小覷。初創(chuàng)企業(yè)發(fā)展過程中更是會遇到多方面的資源約束，尤其是對于全新作用機制的新藥，資金需求巨大，目前階段遇到的最大的阻礙是資金問題，這似乎也是一個共性話題。

Q：對于初創(chuàng)企業(yè)來說，國內目前醫(yī)藥發(fā)展生態(tài)的打造在哪些環(huán)節(jié)還存在著短板？

A：中國近10多年來，醫(yī)藥產業(yè)雖然有了長足的發(fā)展，但和全球第一梯隊相比還存很大的差距。2021年，在北京發(fā)布了由中國藥促會及RDPAC共同撰寫的《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》，該報告指出中國在醫(yī)藥領域快速發(fā)展的情況下，也存在基礎研究薄弱、缺乏源頭創(chuàng)新、同質化競爭嚴重、經費投入階段和分配效率不均衡，以及支付體系、創(chuàng)新機制、評價導向、人才培養(yǎng)等諸方面亟待解決的問題。

所以，存在短板的似乎不是幾個“點“，更像是一個“面“上的諸多問題有待提高?？傊?，創(chuàng)新是競爭力的源頭，我司的產品具備源頭創(chuàng)新并針對高度未滿足的臨床需求，其他方面也同樣面臨報告中提到的相關問題。

Q：對于早期階段的企業(yè)來說，如何及時去獲得來自于市場的需求？對于來自于市場實際需求的反饋，如何準確的傳遞給其他部門，尤其是研發(fā)部門，形成良好的跨部門合作？

A：對于醫(yī)藥行業(yè)來講，新藥研發(fā)的客觀規(guī)律就是周期長，通常達到數(shù)年甚至十多年才能上市一個新藥，這也是醫(yī)藥領域抗經濟長周期的主要原因之一。

對于早期階段的企業(yè)來說，要想獲得來自于市場的有效需求并能夠高效轉化為市場機遇需要關注方方面面的問題，尤其需要前瞻性地預測兩個方面，其一，目前和可預見的將來其真正的臨床需求；其二，把握醫(yī)藥領域已證實的相關理論和可能的新理論及新技術的臨床實用化方向及節(jié)奏。判斷真正的臨床需求需要關注流行病學調查信息，目前信息技術的應用是一個很好的工具，以及超越行業(yè)專家的知識、經驗的智能預測技術。

醫(yī)藥行業(yè)是一個高度監(jiān)管驅動的產業(yè)，所以，公司需要有能夠“看清”市場方向，具備豐富經驗和多學科知識，并且其觀點能夠直接影響公司最高決策層的人或團隊，這個人或團隊應該熟悉藥品全生命周期的各個環(huán)節(jié)，熟悉公司多個部門，尤其是研發(fā)部，還應該是精通國際藥政法規(guī)和溝通方面的專家，包括內部溝通和外部溝通，如藥政監(jiān)管機構和其他利益攸關者。這樣，才能夠把真正的市場需求準確地傳遞和有效執(zhí)行。

Q：在激烈的競爭環(huán)境中，初創(chuàng)企業(yè)還面臨著在Big Pharma完備的團隊、管線布局等壓力，在這種情況下，如何形成有效的產品管線以跟企業(yè)的戰(zhàn)略緊密結合，形成有效的產品管線，以及如何從大企業(yè)的縫隙中有效切入市場，并獲得成功?

A：近幾年醫(yī)藥行業(yè)嚴重“內卷”，競爭尤其激烈。而Big Pharma有完備的團隊、管線布局，也有相應的自輸血能力，似乎一切看起來都很完善。但，有一份高質量的行業(yè)研究表明，全球范圍排名靠前的數(shù)十家Big Pharma在最近十多年的時間里，其新藥研發(fā)的投資回報率趨近1%以下。

究其原因，除了節(jié)節(jié)攀升的研發(fā)成本及高監(jiān)管要求帶來的壓力以外，還有其他原因，比如效率問題、Big Pharma承擔了更多的社會責任等方面的因素。而初創(chuàng)企業(yè)的創(chuàng)始人通常具備豐富的行業(yè)經驗和視野并滿懷對事業(yè)的高度熱情，給初創(chuàng)企業(yè)帶來了高效率；并有著明確的目標，依靠專業(yè)經驗和行業(yè)視野制定出差異化的產品管線。這樣既避免了和Big Pharma的直接競爭，甚至和Big Pharma相互合作，又能夠充分發(fā)揮自身的優(yōu)勢，是初創(chuàng)公司的一條生存與成功之道。

Q：對于醫(yī)藥行業(yè)和初創(chuàng)公司來說，像Think Big 這樣的平臺及項目活動對于行業(yè)、對于公司本身來說的意義是什么？

A：首先，非常感謝Cytiva Think Big平臺給予的大力支持和幫助！

Think Big雖是一個年輕的名字，但身后卻承載著上百年深厚的行業(yè)底蘊；Think Big并不是一個普通的交流平臺，而是一個行業(yè)標桿，Think Big的觀點成為了醫(yī)藥行業(yè)共同的價值觀，富有睿智創(chuàng)新思維又充滿活力，給予創(chuàng)業(yè)者極大的啟發(fā)與信心，切身體會到能夠幫助到初創(chuàng)公司及其產品得到更多醫(yī)藥行業(yè)的認同，信心和價值認同是給予初創(chuàng)公司最好的幫助。再次感謝并祝愿Think Big辦得更好！

王東

致謹生物Founder、注冊/行政副總裁

上海交通大學MBA、沈陽藥科大學藥學學士，超過25年的BD和藥品注冊工作經驗；英國管理工會IPMA認證的國際職業(yè)培訓師。曾獲上海市科學與技術進步三等獎；先后任職于Ciba-Geigy、Ethypharm、方達醫(yī)藥、技源科技（中國）公司。精通藥品研發(fā)法規(guī)與符合（RA），包括生產質量體系、藥品注冊 (FDA/CFDA/EU)等。